大剂量及用药过久后可有严重骨髓抑制，导致粒细胞减少，有再生障碍性贫血，一般在6～10天后出现。也可有中毒性肝炎、胰腺炎、脱发、黏膜溃疡、腹膜出血、视网膜出血、肺水肿以及厌食、恶心、口腔炎等。
儿童每日1～3 mg／kg・d，口服连用1～10年；成人为2～4 mg／kg・d，长期应用。出现疗效时间在开始治疗的4～26周，总有效率92％，缓解率40％。专家认为：150～200 mg／d，长期服用，当剂量达150 mg／d时则无复发，100 mg／d时有复发，50 mg／d则多复发。对生殖腺无抑制作用。对严重病例单独使用泼尼松或硫唑嘌呤无效者可两药合并使用而收效。