白血病是一类造血干细胞的恶性克隆性疾病。其克隆中的白血病细胞增殖失控，分化障碍，凋亡受阻，而停止在细胞发育的不同阶段。在骨髓和其他造血组织中白血病细胞大量增生累积，并浸润其他组织和器官，而正常造血受抑制。
中医认为白血病的病因有：
（一）病因病机
1.热毒侵袭：火邪热毒侵袭表里或新感外邪引发伏火，以致毒犯营血，淫于诸脏，毒损骨髓，耗伤阴精气血，形成急劳、温毒。
2.痰瘀内结：饮食失节，劳倦过度，脾失健运，湿聚生痰。若由情志抑郁不解以致痰气结聚，复因邪毒搏于营血，痰瘀互阻，日久形成痰毒、症积诸证。
3.脏气内损：因虚致病者以脏腑气血阴精亏虚为患病的主要内在因素，脾肾两脏先损，营卫之气失和，致使邪毒乘虚侵入或伏火外发，内犯骨髓，耗伤气血阴津，邪毒留滞不去，痰瘀毒结日久，逐损诸脏之气，形成虚劳症积、痰毒肿核。
（二）发病部位与脏腑的关系
白血病的病因主要为正气亏虚，感受温热毒邪所致。邪毒之所以能侵袭机体或由内而生，主要原因是正气虚弱所致，即所谓“正气内存，邪不可干”，“邪之所凑，其气必虚”。《诸病源候论・虚劳论》谓：“肾主骨生髓，虚劳损血耗髓。”肾为人体先天之本，主一身之正气，脾为后天之本，为人体气血生化之源。机体先天不足或后天失调，都可致脾肾两脏亏损，进而累及其他脏器的亏损，终致正亏不胜邪，温热毒邪入侵机体，伤精耗血，攻注骨髓，损伤其正常的造血功能，气血津液紊乱，终致白血病。故白血病的发生与脾肾二脏关系密切相关。