异染性脑白质营养不良能治吗

异染性脑白质营养不良是一种常染色体隐形遗传性疾病,在患了这个病后可能会有担心害怕的情况,不知道能不能治好。异染性脑白质营养不良能治吗目前,治疗异染性脑白质营养不良有三种方法:酶替代治疗、骨髓移植、基因治疗。

异染性脑白质营养不良是一种常染色体隐形遗传性疾病,在患了这个病后可能会有担心害怕的情况,不知道能不能治好。那么,到底异染性脑白质营养不良能治吗?看了下文介绍,大家应该就了解了。

异染性脑白质营养不良能治吗

目前,治疗异染性脑白质营养不良有三种方法:酶替代治疗、骨髓移植、基因治疗。

基因治疗

MLD是一种单基因遗传病,基因治疗需要严密的科学性、安全性、有效性以及实用性,如果能达到这些要求,基因治疗可以使本病得到根本治疗。近10年以来,国外就MLD的GT方法做了大量的探索,并取得令人可喜的结果。尽管GT在临床应用前还有很多的理论和技术性问题要解决,但它仍然是未来该病治疗的发展方向。

酶替代治疗

很多年前,有人通过在培养基内补充ARSA,发现异染性脑白质营养不良患者的皮肤,成纤维细胞的代谢缺陷得到了一定的纠正。从此以后,有多种酶替代治疗的方案就被应用于临床中。有人应用牛脑提取的ARSA静脉或者是鞘内注射治疗MLD患者,虽然治疗后患者的肝脏中ARSA的活性恢复正常,但是脑内ARSA活性及脱髓鞘病变没有任何改善。现在已经证明补充的ARSA不能通过患者的血脑屏障,有人使用酶降解抑制剂作为酶替代治疗的辅助治疗方法,但是也没有明显的效果。

骨髓移植

通过骨髓移植可以纠正异染性脑白质营养不良患者的代谢异常,1985年Bayever等对一个晚婴型患者做了BMT,结果发现该患者的智力得到了提高。但是也有研究表明BMT并不能使该病的症状得到明显改善,且脑白质的损伤是一直加重的。目前,临床上多认为BMT适合应用在晚婴型症状前或青少年型的早期患者身上。

异染性脑白质营养不良的患者在日常生活上要养成良好的习惯,平时在饮食上一定要注意补充一定的维生素,尽量吃一些顺口的饭菜,其他的可听取医生的建议,不用过度的谨慎小心。

异染性脑白质营养不良能治吗,其实,异染性脑白质营养不良这种疾病是可以治疗的,现在临床上有三种常用的治疗方法,基因治疗、酶替代治疗以及骨髓移植等,具体应该使用哪种治疗方法,还需要根据患者自身情况而定。

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