拉罗替尼是第一个口服、针对不同肿瘤NTRK基因融合的儿童和成年人都可以用的泛癌种靶向药。简单来说，只要有NTRK基因融合，无论任何癌症患者，无论成人还是儿童，都可以尝试使用拉罗替尼。
那拉罗替尼治疗效果如何?
2018年2月，新英格兰医学杂志(NEJM)发表的三项安全性和有效性临床研究结果显示，对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗总体有效率高达75%，71%的有效患者在治疗一年后仍持续应答。这项结果随后也被FDA所证实。
一项儿童实体瘤临床试验显示：15名NTRK突变阳性儿童患者的肿瘤均有明显减小，其中有14名效果显著，客观有效率达到了93%。
2018年10月举行的欧洲肿瘤医学协会会议(ESMO2018)上，一项关于抗癌药拉罗替尼治疗涵盖24种独特肿瘤类型的TRK融合癌症成人，及儿童患者的临床数据显示：总缓解率：80%，部分缓解率：62%，完全缓解率：18%。
在I期成人试验，II期NAVIGATE试验和I/II期儿科SCOUT试验(N =55)的研究结果显示，拉罗替尼在多种不同类型肿瘤患者中总体缓解率(ORR)达到了75%(95%CI，61%，85%)，包括组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、甲状腺、肺癌、黑色素瘤、结肠癌、GIST、胆管癌、阑尾癌、乳腺癌和胰腺癌等患者。
总体来说，拉罗替尼在多种癌症类型中的表现都非常一致，它的上市，让更多的肿瘤病人看到了新的治愈希望。