重症肌无力(MG)是一种比较常见而又难治的神经-肌肉疾病。临床特征主要是横纹肌稍有活动即容易疲乏无力，胆碱酯酶药物可以缓解。虽然80多年以前就已经注意到这种病可能是运动终板缺陷引起，1960年Simpson也提出过MG自体免疫的学说,但都没有令人信服的证据。直到从蛇毒中分离出突触后神经毒素以后，重症肌无力发病机制的研究才得到突飞猛进的发展。使用a-眼镜蛇毒素或银环蛇毒素作为配基对烟碱型AchR进行提纯。然后，将提纯的nAchR为抗原，免疫接种于动物,可以制成实验性自体免疫重症肌无力模型(EAMG)。该模型动物和通常的重症肌无力病人的特征相似，这说明MG是自体免疫破坏nAchR引起的。近年来还用a-神经毒素分离提纯出nAchR亚单位，制备抗受体亚单位的单克隆抗体，进一步研究MG的发病机制。现在已着手于动物试用单克隆抗体来中和抗nAchR抗体，以探讨新的治疗途径。目前国内已经有人用放射性碘标记神经毒素和nAchR的方法来测病人血清中的nAchR抗体的含量,获得较满意的结果。
具有极高的专一生物活性是天然毒素最重要的特征。由于这种特点使天然毒素有许多重要的用途，其中主要作用是应用于临床治疗与之有关联的疾病，这方面例子很多，不再赘述。另一方面的作用是作为新药合成的向导。很多天然物质，如强心甙、乌头碱、喹咛、吗啡、箭毒等仍然是有效的临床药物。药物化学家至今仍然将天然生物活性物质作为合成向导化合物及寻找新药的重要途径。动物毒素中的蛇毒、蜂毒、蝎毒等临床应用历史悠久，而且最近又有了新的发展，药物化学家可以以这些天然药物为模式从中得到启发来合成新的、更加有效的药物。